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Qu'est-ce que la thérapie génique dans le traitement de la maladie de Parkinson ?

Qu'est-ce que la thérapie génique dans le traitement de la maladie de Parkinson ?

La maladie de Parkinson est une des principales affections neuro-dégénératives en France. Provoquant entre autres des troubles de la motricité potentiellement très handicapants, plusieurs solutions thérapeutiques sont proposées, et de nombreuses recherches sont en cours. Parmi elles, la thérapie génique semble particulièrement prometteuse. Voyons ensemble de quoi il s’agit.

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Qu’est-ce que la thérapie génique ?

La thérapie génique désigne une technique développée et testée dans plusieurs maladies depuis les années 90. Le concept est simple. Dans certaines des maladies, la prise en charge médicamenteuse consiste à apporter, via par exemple des comprimés, une molécule produite en quantité insuffisante par l’organisme. La thérapie génique cherche à "reprogrammer" les cellules présentes dans le corps pour que celles-ci se mettent à produire elles-mêmes la molécule en question, rendant inutile la prise quotidienne de médicaments.

D’un point de vue plus technique, il s’agit d’injecter dans l’ADN des cellules cibles un gène qui permettra la synthèse de la molécule d’intérêt. Cette injection nécessite l’emploi d’un "transporteur", que l’on nomme "vecteur". Ce vecteur, généralement un virus modifié, va alors se charger de chercher la cellule cible, d’injecter le gène et de l’intégrer dans le matériel génétique cellulaire.

Comment la thérapie génique pourrait-elle soigner la maladie de Parkinson ?

Pour être un bon candidat au traitement par thérapie génétique, la maladie doit donc être due à l’absence d’une molécule. C’est le cas pour la maladie de Parkinson, caractérisée par un déficit en dopamine au niveau de certaines zones cérébrales.

Ainsi, une équipe franco-anglaise a développé un vecteur viral contenant le gène capable de provoquer la synthèse de dopamine. Ce vecteur a ensuite été introduit lors d’une opération neurochirurgicale au niveau de zones très précises du cerveau, concernées par le déficit en dopamine. Le vecteur a alors pu interagir avec les cellules présentes, injecter le gène de la dopamine et rétablir la production de cette molécule.

15 patients ont pu bénéficier de ce traitement afin d’en évaluer la bonne tolérance. Les conclusions semblent encourageantes, puisque le traitement semble avoir été bien toléré par l’ensemble des patients. Chez les patients ayant bénéficié des plus fortes doses, des effets tout à fait intéressants en termes de diminution des symptômes ont pu être observés. Cependant, les médecins rappellent que ce traitement, s’il pourrait à terme améliorer la qualité de vie, ne saurait guérir ou arrêter l’évolution de la maladie de Parkinson.

ADN thérapie génique Parkinson

Bon à savoir

Ce traitement est à l’heure actuelle en phase de recherche : il ne peut donc pas être proposé à tous les patients. Ainsi, si vous êtes concerné par cette pathologie, ne soyez pas surpris si d’autres solutions thérapeutiques, mieux maîtrisées à l’heure actuelle, vous sont proposées. N’hésitez pas à en discuter avec votre neurologue.

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